阿里健康罕见病“救命药”曲恩汀首度引进国内

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医学编辑李莹

2022-03-28 11:09

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2022年1月10日，从博鳌乐城维健罕见病临床医学中心了解到，在阿里健康公益与该中心的高效接力下，一款名为曲恩汀（Trientine）的罕见病药物日前成功引进国内，该药物将为国内肝豆状核变性的患者群体提供更多治疗选择。

什么是肝豆状核变性？

肝豆状核变性(HLD)，又称Wilson病(WD),因其病变远超出肝脏、大脑豆状核范围，故称之为Wilson病更为合适。它是一种常染色体隐性基因遗传疾病，致病基因ATP7B位于13q14.3，ATP7B基因突变引起铜蓝蛋白合成障碍，从而导致铜的排泄障碍，使铜在人体内包括肝脏、大脑、肾等各个器官中沉积，并逐步造成各个器官功能损害。WD全球人群患病率大约为1/30000，而中国的患病率约为5.87/100000，明显高于全球水平。由于我国人口基数大，患病人数较多，因此行之有效的临床治疗显得尤为重要。

曲恩汀的作用：

曲恩汀是一种金属螯合剂，药理作用和青霉胺类似（促进铜离子经肾脏排出体外)，可作为对青霉胺不耐受者的替代药物。曲恩汀具有聚胺样化学结构,可以螯合铜、锌、铁等金属离子。其胃肠道吸收率低,约1%曲恩汀和8%曲恩汀代谢产物经肾脏排出体外,尿中金属离子随着其代谢产物排泄的增多而增多。

曲恩汀

曲恩汀的用法用量：

曲恩汀用量一般为750 ~1500mg/d,分2~3次给药;维持治疗一般用量为750 mg/d或1000mg/d,小儿用量按20 mg/( kgld)计算,总量不超过250 mg/d,分2~3次给药。一般应在饭前1h或饭后2h服药。使尿铜维持在200 ~ 500 ug/d。

曲恩汀的副作用：

曲恩汀的副作用主要有偶见胃灼热、腹部疼痛、皮疹、肌痛、缺铁性贫血，食欲减退、急性胃炎等。医伴旅小编希望目前正在使用曲恩汀的患者能够不信谣、不传谣，目前在网络上有很多的不靠谱资讯向大家传达了错误的信息，比如增加药物剂量就可以达到双倍的治疗效果，又比如降低药物剂量就可以避免副作用的发生，这些都是没有任何依据的，只有谨遵医嘱用药，才能最大程度的发挥药物本身的作用。

曲恩汀的治疗效果：

AASLD及EASL均指出，对有Wilson病患者的初始治疗为给予青霉胺或曲恩汀等螯合剂，相比之下曲恩汀胶囊（Trientine）的耐受性较好。Ala等人提出：曲恩汀胶囊（Trientine）1次/天单一用药可明显提高治疗的依从性。曲恩汀胶囊（Trientine）的治疗效果显著，该药品耐受性良好，可提高治疗的依从性，改善患者的生活质量，对患者的病情有积极作用。曲恩汀胶囊的上市为众多患者带来新的治疗方案。

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