难治性多发性骨髓瘤最新获批：Pepaxti联合地塞米松预后良好

Oncopeptides一家专注于难治性血液病疗法研发的生物技术公司，昨日公司宣布欧盟委员会（EC）已授予Pepaxti （美法仑氟非酰胺，melflufen）上市许可，与地塞米松（dexamethasone）联用，用于治疗已接受至少三种先前治疗线的多发性骨髓瘤成年患者，且至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂与一种抗CD38单克隆抗体具抗性，对于曾接受过自体干细胞移植（ASCT）患者，自移植至发生疾病进展需至少超过3年。

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melflufen联合用药进展

此次是上市是基于一项II 期 HORIZON 研究的数据，得到随机对照III期OCEAN研究的数据为支持。该研究评估了melflufen与地塞米松联合治疗，应对预后不良的患者。这项多中心单臂研究评估了157名复发或难治性多发性骨髓瘤患者，其中97参与者为对三种类别药物具抗性，且至少接受过四线治疗。在此项研究中，对三种类别药物具抗性且之前曾至少接受过三线疗法，且没有经过ASCT或在进行ASCT后超过36个月发生疾病进展的病患结果，治疗达到28.8%的总缓解率，具体如下：

关于Pepaxti作用机制

Pepaxti（美法仑氟芬胺）是一种亲脂性肽偶联烷基化药物，可快速、选择性地将细胞毒杀药剂输送到肿瘤细胞中。该药物由双肽和烷化部分组成。亲脂性可促进使细胞快速的吸收，药物通过氨肽酶的水解将使得烷化药物在癌细胞内累积。与美法仑相比，这不会增加毒性，但会增加疗效，Pepaxti可抑制增殖并诱导造血和实体肿瘤细胞的凋亡。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是老百姓常说的"骨癌"中的一种,属于较为常见的血液系统恶性肿瘤。近年来,多发性骨髓瘤发病率呈上升趋势,且发病人群年龄趋于年轻化,引起了人们的关注[1]。多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤，约占所有新发癌症病例的1-2%，也是较为常见的。多发性骨髓瘤患者早期无症状，但随着疾病的复发，肿瘤细胞突变和/或克隆进化，患者后期可能对所有可用的治疗方案都耐药。

尽管引进了新疗法，但这类多发性骨髓瘤患者在市场上仍有很大的医疗，因为他们的治疗选择迟早会耐药，目前多发性骨髓瘤的用药选择性很多，单抗类（达雷妥尤单抗），免疫治疗等，未来医学科研人员会面临更多的挑战。

参考文献

[1]胡丽.多发性骨髓瘤是怎么回事？[J].保健文汇,2019(11):39.

[2]European Commission approves Oncopeptides' Pepaxti for the treatment of patients with relapsed refractory multiple myeloma

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