沃塞洛托药物适用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD),常见的副作用包括头痛、腹泻、胃部(腹部)疼痛、恶心、皮疹、发热。在 4 至 12 岁以下儿童中最常见的副作用包括:发烧、呕吐、皮疹、胃部(腹部)疼痛、腹泻、头痛;患者的体质和病情不同,用药后的副作用表现也会有差别。
沃塞洛托药物可引起严重的副作用,包括:严重的过敏反应。如果患者出现以下情况,请及时联系医生:皮疹、麻疹、呼吸急促(呼吸困难)、面部肿胀。
沃塞洛托治疗前患者需要告知医生自己目前所服用的所有药物以及保健品,以及患者是否有以下情况:有肝脏问题;怀孕或计划怀孕;正在母乳喂养或计划母乳喂养。
目前尚不清楚沃塞洛托是否会伤害未出生的婴儿。目前尚不清楚沃塞洛托是否会进入母乳,以及它是否会伤害宝宝。在用沃塞洛托治疗期间和最后一次给药后至少2周内不要母乳喂养。
每天服用1次处方剂量的沃塞洛托,吞下整个片剂。不要切割、压碎或咀嚼片剂。治疗期间不要服用圣约翰草。
沃塞洛托在欧洲拥有孤儿药指定和优先药物地位,是一种血红蛋白S聚合抑制剂,在一项 I/II 期试验中,沃塞洛托表现出剂量依赖性的药代动力学和药效学反应,并且在健康志愿者和 SCD 患者中耐受性良好。在一项多中心、随机、双盲、III 期试验(HOPE 试验)中,与安慰剂相比,随机分配到沃塞洛托的患者血红蛋白增加的比例显着更高。
镰状细胞病(SCD)的临床表现是由血红蛋白(Hb)的β-珠蛋白链的遗传突变引起的,该突变导致Hb四聚体在脱氧时聚合。 对于服用最大耐受剂量羟基脲但仍持续贫血和溶血的 SCD 患者或羟基脲不耐受的患者,可考虑使用沃塞洛托,疗效显著,耐受性良好。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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