特立氟胺片属于罕见病药物,适应症为复发型多发性硬化,治疗效果显著。多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病,可引起神经髓鞘的破损和剥落,损害脊髓、大脑以及视神经功能,有药物适应症的患者可在医生的指导下用药。
特立氟胺片(Teriflunomide, Aubagio®)由赛诺菲公司研发,是一种靶向线粒体酶二氢乳清酸脱氢酶的口服免疫调节剂,适用于成年患者的复发性缓解性多发性硬化症的治疗。2021年6月18日,特立氟胺片在欧盟首次获得批准,用于≥10岁儿童患者的这一适应证。
特立氟胺(Aubagio®)是一种免疫调节药物,能选择性、可逆性地抑制 DHL的线粒体酶活,并能有效地抑制 DHL的生成,降低淋巴细胞的增殖。但其治疗MS的具体作用机制尚不明确,可能与活化淋巴细胞数量的减少有关。
对于复发型多发性硬化症(MS)患者来说,特立氟胺治疗效果理想,而且具有很高的安全性,可以加快病人的康复速度,同时还可以促进病人的神经功能的恢复,是一种有效的治疗方法。
多发性硬化是好发于年轻人的最常见的神经系统疾病之一,疾病修正疗法(DMT)是MS患者缓解期的标准治疗。由于MS是终生性神经退行性疾病,患者需要长期有效且耐受性良好的治疗,因此DMT药物的长期安全性问题值得关注。
Ⅲ期TOWER核心+延长试验显示,在特立氟胺14mg/d最长应用达7.22年期间,治疗有效且安全性和耐受性良好,无新发病变或非预期安全性问题,与Ⅲ期TOWER核心研究结果一致,提示特立氟胺长期治疗的安全性和有效性。
[1]胡学强,许贤豪.特立氟胺用于复发型多发性硬化患者的长期安全性和有效性:Ⅲ期TOWER延长试验解读[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2021,28(04):280-282+306.
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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