




福坦替尼升血小板明显,持续使用福坦替尼可使其血小板计数的上升趋势明显持久,并且可以有效控制症状。
此外,针对那些对常规治疗方法无反应或无法耐受的难治性ITP患者进行的研究也显示,福坦替尼具有良好的疗效,可显著提高血小板计数,减少出血事件,并改善生活质量。
升血小板药福坦替尼(Fostamatinib/TAVALISSETM)是全球首创且唯一获批上市的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,主要通过抑制体内脾酪氨酸激酶,阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B细胞受体的信号传导,减少免疫系统对抗体包裹血小板的识别和降解,从而阻止血小板的破坏并同时抑制炎性反应。
福坦替尼适用于既往治疗应答不足的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)。
福坦替尼在成人免疫性血小板减少症(ITP)的3期试验中证明有效,事后分析比较了接受福坦替尼二线治疗和三线或更后线治疗的患者。在25/32 (78%)的二线患者和54/113 (48%)的三线或更二线患者中观察到血小板反应≥50000/l。二线(28%)患者的出血事件发生率低于三线或更晚的患者(45%)。在两组中,一旦达到的反应往往是持久的,福坦替尼作为二线治疗比三线或更晚的治疗更有效。
在两项研究中比较福坦替尼一安慰剂的疗效,共有150名既往治疗无效的持续性或慢性ITP病患者纳入研究,在研究1中,76名患者被随机分配,福坦替尼组有51名,安慰剂组有25名。在研究2中,74名患者被随机分配,福坦替尼组50名,安慰剂组24名。
在这两项研究中,17%的患者对福坦替尼产生了稳定的应答,18名受试者的血小板计数维持在至少50 x10^9/L达12个月或更长时间。
严重的药物不良反应为发热性中性粒细胞减少、腹泻、肺炎、高血压危象、呼吸困难,以及中性粒细胞减少、关节痛、胸痛、腹泻、头晕、肾结石、四肢疼痛、牙痛、晕厥和缺氧等,最常见的不良反应是腹泻、腹痛、疲劳、恶心、呼吸道感染、高血压、头晕、ALT/AST升高、皮疹、胸痛和中性粒细胞减少。
需要注意的是,临床试验的结果会受到多种因素的影响,比如病情严重程度、对药物的反应性等,因此,福坦替尼明显提升血小板数量的疗效还需要根据具体的病情和个体差异进行分析。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209299