百斯瑞明治疗真性红细胞增多症的效果怎么样

百斯瑞明在减少脾脏肿大和控制血红蛋白水平方面表现出良好的效果。百斯瑞明还可以减少症状和改善患者的生活质量。百斯瑞明含有重组人α单异构体作为活性成分，从而产生新的药理学特征和更高的耐受性。百斯瑞明已被批准用于治疗无症状脾肿大的真性红细胞增多症，重组人干扰素α-2b的单一异构体实体和单聚乙二醇化方法赋予了该化合物有利的性质。使用百斯瑞明可以延长给药间隔，减少副作用，并且可以通过降低进展为骨髓纤维化或急性白血病的风险来提高PV患者的总生存期。临床数据表明，百斯瑞明可能为无症状脾肿大的PV患者提供疾病改善选择。

百斯瑞明治疗真性红细胞增多症的试验效果

PROUD-PV及其扩展研究CONTINUATION-PV是在欧洲48家诊所进行的3期随机对照开放标签试验。诊断为18岁或18岁以上的早期真红细胞增多症患者（无细胞还原治疗史或既往羟基脲治疗少于3年），则符合条件。患者被1:1随机分配给百斯瑞明（每2周皮下注射一次，从100μg开始）或羟基脲（从500 mg/天开始口服）。1年后，患者可以选择进入试验的延长部分，即继续-PV。

研究结果

257名患者被随机分配，每组127名患者接受治疗（羟基脲组有3名患者撤回同意），171名患者转入CONTINUATION-PV试验。

在PROUD-PV中，百斯瑞明组122名患者中有26名（21%）和标准治疗组123名患者中的34名（28%）达到了脾脏大小正常的完全血液学反应的复合主要终点。在CONTINUATION-PV中，在百斯瑞明组的95名患者中，有50名（53%）患者达到了完全的血液学反应并改善了疾病负担，而在羟基脲组的74名患者中有28名（38%）患者在36个月时达到了完全血液学反应，p=0.044。

在没有脾脏标准的情况下，百斯瑞明组与标准治疗组的完全血液学反应为：123名患者中有53名（43%）对125名患者中的57名（46%），12个月时p=0.63（PROUD-PV），95名患者中67名（71%）对74名患者中38名（51%），36个月时p=0.012（CONTINUATION-PV）。

研究结论

在主要表现为无脾肿大的早期真性红细胞增多症患者中，百斯瑞明可有效诱导血液学反应；在12个月时，在血液学反应和正常脾脏大小方面没有显示出对羟基脲的非劣效性。然而，在36个月时，与羟基脲相比，对百斯瑞明的反应随着时间的推移继续增加，反应有所改善。

百斯瑞明的副作用

百斯瑞明的安全性是比较耐受的，常见的副作用包括流感样疾病、关节痛、疲劳、瘙痒、鼻咽炎、肌肉骨骼疼痛、头痛、腹泻、多汗、恶心、上呼吸道感染、局部给药部位反应、头昏眼花、腹痛、抑郁症、睡眠障碍、白血球减少症、食欲减退、秃头症、水肿、高血压、肌肉痉挛、嗜中性白血球减少症、皮疹、转氨酶升高、尿路感染、血小板减少、眩晕等，建议用药期间的不耐受反应在医生的指导下对症治疗。

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参考文献

Gisslinger H, Klade C, Georgiev P, Krochmalczyk D, Gercheva-Kyuchukova L, Egyed M, Rossiev V, Dulicek P, Illes A, Pylypenko H, Sivcheva L, Mayer J, Yablokova V, Krejcy K, Grohmann-Izay B, Hasselbalch HC, Kralovics R, Kiladjian JJ; PROUD-PV Study Group. Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera (PROUD-PV and CONTINUATION-PV): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial and its extension study. Lancet Haematol. 2020 Mar;7(3):e196-e208. doi: 10.1016/S2352-3026(19)30236-4. Epub 2020 Jan 31. Erratum in: Lancet Haematol. 2020 Feb 25;: PMID: 32014125.