




马瓦卡坦(玛伐凯泰)5mg的价格大概是36000$到4万$左右,截止到2024年1月25日,马瓦卡坦(玛伐凯泰)还没有在中国大陆地区上市,价格是比较贵的。但各地区环境条件不同,药厂不同,药物价格也是有差别的。
1、可以去已经上市的地区购买。患者可以出行去已经上市的地区,选择当地正规的医院看诊,在医生的指导下治疗,开具药物处方,但这种方式经济负担较重,不适合长期用药。
2、通过国内专业的有资质的海外医疗服务机构的帮助获取,患者可以直接在线咨询客服人员,了解药物的获取流程以及用药情况,这种方式性价比较高,因为可以签订合同,将药物直接邮寄到家,而且能保证是正品,但具体价格浮动较大。
3、通过亲戚朋友的帮助购买,可以让在国外的亲戚朋友买了带回国,但需要辨别好药物的真假和安全性。有些病友之间也可能会有交流,也可以了解他们的购药方式。
总之,建议患者从正规渠道购买,辨别好药物的质量和安全,以免上当受骗。
一项开放标签、非随机、2 期试验,A 组患者接受 10 至 20 mg/d 的马瓦卡坦(玛伐凯泰)治疗,不服用背景药物。B 组患者接受 2 至 5 毫克/天的马瓦卡坦(玛伐凯泰)治疗,可使用 β 受体阻滞剂。
主要终点是 12 周时运动后 LVOT 梯度的变化。次要终点包括峰值耗氧量(pVO2)、静息和瓦尔萨尔瓦左心室出口梯度、左心室射血分数(LVEF)和呼吸困难评分表的变化。
在队列 A 中,马瓦卡坦(玛伐凯泰)将运动后 LVOT 梯度的平均值从基线时的 103 mm Hg(SD,50)降至 12 周时的 19 mm Hg(SD,13)(平均变化为 -89.5 mm Hg [95% CI,-138.3 至 -40.7 mm Hg];P = 0.008)。静息 LVEF 也有所降低(平均变化为 -15% [CI, -23% to -6%])。峰值 VO2 平均增加了 3.5 mL/kg/min(CI,1.2 至 5.9 mL/kg/min)。
在队列 B 中,运动后 LVOT 梯度的平均值从 86 mm Hg(SD,43)降至 64 mm Hg(SD,26)(平均变化为 -25.0 mm Hg),静息 LVEF 的平均变化为 -6%。峰值 VO2 平均增加了 1.7 mL/kg/min(SD,2.3)。两组患者的呼吸困难评分均有所改善。
马瓦卡坦(玛伐凯泰)的耐受性良好,大部分不良反应为轻度(80%)、中度(19%)和无关(79%)。最常见的与马瓦卡坦(玛伐凯泰)肯定或可能有关的不良反应是血浆浓度较高时 LVEF 下降和心房颤动。更多关于马瓦卡坦(玛伐凯泰)不良反应的内容可以点击:Mavacamten(马瓦卡坦)副作用有哪些?阅读了解。
马瓦卡坦(玛伐凯泰)可减轻左心室出口梗阻,改善oHCM(肥厚性梗阻型心肌病)患者的运动能力和症状。
1、准备怀孕的应在马瓦卡坦(玛伐凯泰)治疗期间和末次给药后4个月内采取有效的避孕措施。
2、尚不清楚马瓦卡坦(玛伐凯泰)是否存在于人或动物乳汁中以及药物对胎儿的影响,哺乳期慎用。
3、尚未确定马瓦卡坦(玛伐凯泰)在儿科患者中的安全性和有效性。
4、≥65岁患者和年轻患者之间的安全性、有效性和药代动力学相似。
5、在轻度至中度肝损害患者中,无需使用推荐的剂量调整算法和监测计划进行额外的剂量调整。尚不清楚重度(Child-Pugh C)肝损害的影响。
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参考文献
Heitner SB, Jacoby D, Lester SJ, Owens A, Wang A, Zhang D, Lambing J, Lee J, Semigran M, Sehnert AJ. Mavacamten Treatment for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: A Clinical Trial. Ann Intern Med. 2019 Jun 4;170(11):741-748. doi: 10.7326/M18-3016. Epub 2019 Apr 30. PMID: 31035291.
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年4月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=214998