维奈克拉联合阿扎胞苷治疗急性髓细胞性白血病的效果好吗？

维奈克拉是全球第一个针对蛋白-蛋白相互作用的小分子抑制剂，联合阿扎胞苷治疗急性髓细胞性白血病的效果明显，此治疗方案对于成人患者，以及老人、儿童等特殊人群均能够起到较好的疗效。

维奈克拉

维奈克拉是一种强效抑制剂，专门针对B细胞淋巴瘤-2（BCL-2），在利用急性髓系白血病（AML）细胞系和异种移植模型进行的临床前研究中被证明是有效的。

维奈克拉为首个选择性口服B淋巴细胞瘤-2(Bcl-2)蛋白抑制剂，研究证实其治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)具有可控的安全性，总体及完全有效率高。

在临床试验中也观察到了显著的抗白血病活性，无论是作为单一疗法还是与其他药物联用。2016年4月11日，美国食品药品管理局(FDA)批准维奈克拉用于治疗携带17p缺失突变且曾接受过至少一种治疗的CLL。

阿扎胞苷

阿扎胞苷是一类新型化合物（称为DNA低甲基化药物）中第一个获得FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征的药物。它通过干扰核酸代谢对异常增殖的造血细胞系产生直接的细胞毒性作用来发挥其抗肿瘤活性。

阿扎胞苷与最佳支持治疗（以前治疗骨髓增生异常综合征的标准疗法）进行了比较，证明了血液学反应的改善，延迟了进展为急性髓细胞性白血病的时间，并增加了总生存期。

维奈克拉联合阿扎胞苷治疗老年急性髓系白血病的临床疗效

目的：探讨维奈克拉联合阿扎胞苷治疗老年急性髓系白血病的效果。

方法：选取96例老年急性髓系白血病患者临床资料，依据治疗方式不同分为对照组和研究组，每组48例。对照组应用阿扎胞苷治疗，研究组应用维奈克拉联合阿扎胞苷治疗。比较两组患者的临床缓解率、不良反应发生率、血小板计数、白细胞计数、心理状态评分[焦虑自评量表（SAS）以及抑郁自评量表（SDS）]。

结果：研究组患者临床缓解率高于对照组，研究组患者不良反应总发生率低于对照组，研究组患者血小板计数、白细胞计数高于对照组，研究组的SDS、SAS评分低于对照组。

结论：老年急性髓系白血病应用维奈克拉联合阿扎胞苷治疗，临床缓解率较好，能够改善不良反应及血液指标。

维奈克拉联合阿扎胞苷治疗儿童急性髓系白血病的疗效

目的：探索维奈克拉与阿扎胞苷序贯克拉屈滨对难治性/复发 AML的近期疗效和安全性，为临床应用提供依据。

方法：回顾性分析6例难治/复发急性髓系白血病患儿的临床资料、治疗转归等。

结果：6名患儿中，5例为难治AML，1例为复发的AML经异基因造血干细胞移植后16个月再次复发者。4例患儿伴有预后不良的染色体或基因，如RUNX1、FLT3-ITD等。6例患儿接受VAC方案治疗后，PR1例、NR1例、CR+CRi4例。

结论：维奈克拉联合阿扎胞苷序贯克拉屈滨，为早期诱导缓解效果不佳的复发/难治性AML患者提供了一种安全、高效的新方法，具有较好的有效性和安全性。

维奈克拉联合阿扎胞苷治疗初诊不适合强化疗的急性髓系白血病患者的疗效

目的：观察VA方案（维奈克拉+阿扎胞苷）治疗初诊不适合强化疗的急性髓系白血病患者的疗效及安全性。

方法：回顾性分析接受VA方案治疗的初治不适合强化疗的AML患者55例，评估该方案的治疗疗效及安全性。

结果：AML患者中位治疗疗程3个，第一疗程结束后完全缓解（CR）/完全缓解伴血液学未完全恢复（CRi）率为78.2%，微小残留（MRD）转阴率61.8%。CR/CRi率和MRD转阴率均随着疗程增加而逐渐增加，有IDH1/IDH2、NPM1、ASXL1突变及无TP53突变的患者对VA方案的治疗反应较好。中位随访时间9.1个月，中位总生存（OS）时间17.4个月，CR/CRi患者的OS时间显著长于部分缓解或未缓解患者。

结论：VA方案在初诊不适合强化疗的AML患者中获得较高的治疗反应率，部分缓解患者可快速获得MRD转阴。

总结

维奈克拉联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病效果显著，不管是对于老人还是儿童，或者成年患者，均可起到一定疗效。建议患者在医生的指导下根据患者情况选择合适的治疗方案。

参考文献

[1]陈琦,聂成军,王长贵等.维奈克拉联合阿扎胞苷治疗老年急性髓系白血病的效果[J].中国当代医药,2023,30(18):49-52.

[2]杜薇薇,刘素香,王易等.维奈克拉联合阿扎胞苷序贯克拉屈滨治疗难治/复发儿童急性髓系白血病的近期疗效与安全性[J].中国实验血液学杂志,2023,31(06):1635-1638.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2023.06.006.

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