抗肿瘤药帕克莫单抗治疗毛细胞白血病的效果怎么样？

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医学编辑赵丽君

2024-03-21 16:37

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抗肿瘤药帕克莫单抗治疗毛细胞白血病的效果显著。美国FDA于2018年9月13日批准阿斯利康公司的帕克莫单抗粉针剂上市，用于治疗成人复发或难治性多毛细胞白血病(HCL)。III期试验结果表明，75%接受帕克莫单抗的患者获得了总体缓解，30%具有持久的完全缓解。

帕克莫单抗药物介绍

帕克莫单抗商品名为Lumoxiti，是一种抗CD22免疫毒素药物，用于治疗患有复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)的成人患者，这些患者之前至少接受过两次全身治疗，包括嘌呤核苷类似物治疗。帕克莫单抗是一种CD22导向的细胞毒素，是第一种针对成人HCL的此类治疗方法。

什么是毛细胞白血病

毛细胞白血病(HCL)是一种罕见的、生长缓慢的血液癌症，其中骨髓产生过多的B细胞（淋巴细胞），这是一种抵抗感染的白细胞。HCL可导致严重且危及生命的病症，包括感染、出血和贫血。虽然许多患者最初对治疗有反应，但30%至40%的患者会在首次治疗后5至10年后复发。随着白血病细胞数量的增加，产生的健康白细胞、红细胞和血小板也会减少。

抗肿瘤药帕克莫单抗治疗毛细胞白血病的效果

帕克莫单抗是美国批准用于治疗复发/难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者的一流重组CD22定向细胞毒素。这项关键、多中心、开放标签、单臂试验评估了帕克莫单抗单药治疗复发/难治性HCL患者的疗效、安全性、免疫原性和药代动力学。在此，提出最终分析，描述研究1053中患者的长期随访，中位随访时间为24.6个月。

符合条件的患者之前接受过≥2次全身治疗，包括≥2个疗程的嘌呤核苷类似物或1个疗程的PNA随后≥1个疗程的利妥昔单抗或BRAF抑制剂。患者在每个28天周期的第1、3和5天静脉注射帕克莫单抗40µg/kg，共6个周期，或直至微小残留病(MRD)阴性完全缓解(CR)、疾病进展、开始治疗替代疗法，或不可接受的毒性。

疾病反应和免疫组织化学MRD状态由盲法独立中央审查确定。主要终点是持久CR（达到CR并维持血液学缓解超过180天）。在此最终分析中测量了HR≥360天的持久CR。HR定义为在评估前4周内未接受输血或生长因子的情况下，血红蛋白≥11.0g/dL、绝对中性粒细胞计数≥1.5×103/μL、血小板计数≥100×103/μL。

80名患者入组并接受帕克莫单抗治疗。既往全身治疗次数中位数为3次，48.8%的患者是PNA,难治性的，37.5%的患者不适合PNA重新治疗。治疗周期的中位数为6个。持久CR率为36.3%，HR≥360天的持久CR率为32.5%，总体CR率为41.3%。

总体而言，27/33获得CR的患者也达到MRD阴性状态。64/80名患者达到HR。CR的中位HR持续时间为62.8个月，中位无进展生存期为41.5个月。