




导读:在一项关于达沙替尼二线治疗CML慢性期患者的研究中,共纳入83例研究对象,治疗3、6、12个月时最佳反应率分别为77.5%、72.6%、60.7%;CCyR率和 MMR率分别为65.5%、57.1%,血液学不良反应主要有血小板减少( 31.3%)、白细胞减少(19.3%)和贫血(6.0 %),非血液学不良反应常见的有水肿(32.5%)及皮疹瘙痒(18%)等。这些数据证实了对于伊马替尼治疗失败及不耐受的CML慢性期患者使用达沙替尼的长期有效性和安全性。
达沙替尼是Src和 Bcr-Abl 酪氨酸激酶的小分子抑制剂,主要用于治疗伊马替尼耐药或不能耐受的慢性髓性白血病及费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病,通过抑制BTK和Tec的激酶活性,抑制恶性肿瘤细胞的增殖和存活,同时影响原代人嗜碱性粒细胞的组胺释放和免疫细胞中促炎细胞因子的分泌,具有免疫抑制作用。
研究回顾性分析了达沙替尼二线治疗慢性髓系白血病慢性期儿童青少年患者的疗效及安全性。纳入29例患者,中位随访时间为26个月。治疗3、6、12个月时,最佳反应率分别达到82.8%、93.1%和86.2%。至随访结束,累积完全细胞遗传学反应率和累积主要分子学反应率分别为86.2%和65.5%。随访期间,无进展生存率为100%,无事件生存率为82.8%。不良反应方面,最常见的非血液学不良反应为肝酶升高和皮疹,血液学不良反应主要为贫血和血小板减少。综上所述,国产达沙替尼二线治疗CML慢性期儿童青少年患者展现出良好的疗效和安全性,可作为该患者群体的二线用药选择之一。这一研究结果为临床治疗提供了有力支持,有助于改善儿童青少年CML患者的预后。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202103