埃拉菲布拉诺(elafibranor)FDA获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎

埃拉菲布拉诺(elafibranor)是一种双重过氧化物酶体激活受体(PPAR)α/delta(α，δ)激动剂，由法国益普生制药开发，2024年6月10日首次获批上市，埃拉菲布拉诺通过激活PPARα，δ来靶向参与原发性胆汁性胆管炎病理生理学的多种细胞类型和生物学过程。

埃拉菲布拉诺(elafibranor)获批的适应症

原发性胆汁性胆管炎

埃拉菲布拉诺(elafibranor)联合熊去氧胆酸，用于对熊去氧胆酸反应不足的成人，或作为不能耐受熊去氧胆酸患者的单一疗法。

该适应症是在基于碱性磷酸酶(ALP)减少的加速批准下获得批准的。尚未证明埃拉菲布拉诺(elafibranor)提高生存率或预防肝失代偿事件。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。不建议患有或发展为失代偿性肝硬化(例如腹水、静脉曲张出血、肝性脑病)的人使用埃拉菲布拉诺(elafibranor)。

关于原发性胆汁性胆管炎

原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的进行性自身免疫性胆汁淤积性肝病，可导致胆汁和毒素积聚(胆汁淤积)，慢性炎症会导致肝脏不可逆的纤维化(瘢痕形成)和胆管破坏。症状包括疲劳和瘙痒(瘙痒)，这可能会严重使人衰弱。如果不及时治疗，原发性胆汁性胆管炎会导致肝功能衰竭，甚至在某些情况下导致死亡。

关于埃拉菲布拉诺(elafibranor)的副作用

埃拉菲布拉诺(elafibranor)的副作用可能包括体重增加、腹泻、腹痛、恶心、呕吐、关节痛、便秘、肌肉损伤、骨折、胃食管反流病、口干、体重减轻和皮疹。这些副作用影响了5%或更多的患者。