FDA批准瑞维美尼(revumenib)用于治疗伴有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人及儿童患者

2024年11月15日，Syndax制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准瑞维美尼(revumenib)作为首个且唯一的menin抑制剂，用于治疗1岁及以上伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病成人及儿童患者。此前，FDA已授予瑞维美尼(revumenib)突破性疗法认定、快速通道资格以及优先审评资格。该新药申请(NDA)通过FDA的实时肿瘤学审评(RTOR)计划获得批准。

Syndax公司首席执行官迈克尔・A・梅茨格表示：“瑞维美尼(revumenib)的获批是一项卓越的成就，这体现了所有相关人员的奉献与坚韧，特别是参与我们试验的患者和临床医生，以及我们才华横溢的Syndax团队。我们已做好充分准备，将于本月推出瑞维美尼(revumenib)，并致力于在KMT2A重排急性白血病和NPM1突变急性髓系白血病的整个治疗过程中，快速推进瑞维美尼(revumenib)的研发工作。”

德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病副教授GhayasC.Issa医学博士表示：“FDA批准首个menin抑制剂，对于伴有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者而言是一项重大突破，这种基因改变与极差的预后相关。瑞维美尼(revumenib)所展现出的显著临床获益和强劲疗效，相较于以往在这些患者中使用现有疗法所观察到的结果有了实质性改善，有望成为患者重要的新治疗选择。”

关于瑞维美尼(revumenib)

瑞维美尼(revumenib)是一种口服的首创型menin抑制剂，已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗1岁及以上伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病成人及儿童患者。

瑞维美尼(revumenib)目前正处于研发阶段，用于治疗伴有核磷蛋白1突变(mNPM1)的复发或难治性急性髓系白血病(AML)。近期已公布了AUGMENT-101试验中，该人群接受瑞维美尼(revumenib)单药治疗的阳性关键数据。此外，多项关于瑞维美尼(revumenib)与标准治疗药物联合用于mNPM1急性髓系白血病或KMT2A重排急性白血病的试验正在整个治疗领域开展，包括针对新确诊患者的试验。

瑞维美尼(revumenib)此前已获美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和谱系不明急性白血病(ALAL)；同时获欧盟委员会授予孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病。美国FDA还授予瑞维美尼(revumenib)快速通道资格，用于治疗伴有KMT2A重排或NPM1突变的复发或难治性急性白血病成人及儿童患者；并授予其突破性疗法资格，用于治疗伴有KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人及儿童患者。