托夫生(Qalsody)的功效与作用

托夫生(Qalsody)由全球生物技术公司百健(Biogen)研发，是一款旨在精准对抗特定病因的肌萎缩侧索硬化(ALS)的创新疗法。

托夫生(Qalsody)的功效与作用

托夫生是一种反义寡核苷酸药物，适用于治疗患有超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

托夫生(Qalsody)的用法用量

托夫生通过鞘内注射(腰椎穿刺)给药，应由具备腰穿经验的医疗专业人员或在其指导下操作。

1、推荐剂量方案

(1)、推荐剂量：每次100毫克(15毫升)。

(2)、负荷期：每14天给药1次，共3次。

(3)、维持期：负荷期结束后，每28天给药1次。

2、漏服剂量处理

(1)、漏第二次负荷剂量：尽快补种，补种后14天给第三次负荷剂量。

(2)、漏第三次负荷剂量或维持剂量：尽快补种，补种后28天给下一剂。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、制备与给药说明

(1)、制备：药瓶冷藏取出后自然回温，不得加热或摇晃；溶液异常勿用。

(2)、给药：先抽取约10毫升CSF，再抽取15毫升药液；不稀释、不过滤，经腰穿针1–3分钟缓慢推注。

(3)、时限：不含防腐剂，抽入注射器后须立即使用(4小时内)，剩余弃去。

托夫生(Qalsody)的副作用

1、常见不良反应(发生率≥10%且高于安慰剂组)

疼痛(含背部疼痛、肢体疼痛)、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增多、肌痛。

2、其他不良反应(发生率≥5%且高于安慰剂组≥5%)

脑脊液蛋白增加、肌肉僵硬、神经痛。

3、严重不良反应

脊髓炎和/或神经根炎、视乳头水肿和颅内压升高、无菌性脑膜炎。

此外，在长期扩展研究中，重复给药后曾报告非严重的发热反应。

托夫生(Qalsody)的注意事项

1、脊髓炎和/或神经根炎

已有接受托夫生治疗的患者发生脊髓炎和神经根炎的严重不良事件报告。应监测相关症状，一旦出现症状，应根据标准医疗流程进行诊断评估和治疗。

2、视乳头水肿和颅内压升高

已有接受托夫生治疗的患者发生视乳头水肿和颅内压升高的严重不良事件报告，应监测相关症状，如头痛、视物模糊、复视、恶心、眼后疼痛。一旦出现症状，应根据标准医疗流程进行诊断评估和治疗。

托夫生(Qalsody)的注意事项信息并不完整，可参考药物说明书了解。