
托夫生(Qalsody)已经在国内上市,可以在医院或者是药店购买到。
托夫生已在国内上市,但属于处方药,且通常在医院内由专业人员完成给药,因此其购买流程与传统口服药有所不同。
经神经内科专科医生诊断确诊为SOD1-ALS并评估适合使用后,处方由具备诊疗条件的医院开具,药物由医院药房供应,并在院内由专业医护人员完成鞘内注射。由于需要冷链运输和专业管理,药品的采购和配送可能通过医院与特定药品分销商或药企的指定渠道进行。
用药前首先需通过基因检测确认SOD1基因突变,并由经验丰富的ALS诊疗中心医生进行全面评估。符合用药指征后,由主治医生开具处方。凭处方在医院药房领取药物,并预约在院内(如日间病房或治疗室)完成腰椎穿刺及药物注射。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
(1)、负荷期:开始治疗时,需在第1天、第14天和第28天分别注射一次100mg(15mL)的负荷剂量。
(2)、维持期:负荷期结束后,进入长期维持治疗,每28天注射一次100mg的维持剂量。
(3)、漏用处理:若错过第二次负荷剂量,应尽快补用,第三次仍在原计划14天后使用。若错过第三次或维持剂量,应尽快补用,下次剂量顺延至28天后。
(1)、治疗前:医生会进行基线评估,包括神经系统检查、血液学及影像学检查。
(2)、治疗期间:需定期监测,警惕可能出现的严重不良反应(如脊髓炎、颅内压升高、无菌性脑膜炎等),并定期复查血浆神经丝轻链(NfL)等生物标志物以评估治疗反应。
(1)、孕妇:尚无足够的人类数据证实其安全性。用药前需充分权衡治疗获益与潜在风险,仅在明确需要时,在医生严密监测下使用。
(2)、哺乳期:尚不清楚托夫生是否随人乳分泌以及对婴儿的影响。建议哺乳期妇女在使用期间停止哺乳,或根据病情需要,在与医生充分讨论后决策。
临床研究包含了65岁及以上患者,其安全性和有效性与年轻患者相比未观察到总体差异。但由于老年个体可能存在更高的敏感性或合并其他疾病,用药仍需密切监测。
托夫生(Qalsody)的特殊人群用药信息并不完整,建议阅读药物说明书。
参考资料: FDA说明书获批于2023年4月25日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215887