FDA批准百济神州泽布替尼(zanubrutinib)用于治疗华氏巨球蛋白血症

2021年9月1日，百济神州有限公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准泽布替尼(zanubrutinib)用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。

“我们非常高兴今日FDA批准泽布替尼(zanubrutinib)的第二个适应症，为华氏巨球蛋白血症患者提供了一种新的治疗选择，该药在临床试验中展现了明确的疗效和安全性优势。如ASPEN试验所示，泽布替尼(zanubrutinib)能够改善这些患者的治疗结局，并可能对他们的生活产生积极影响，”百济神州血液学首席医学官黄蔚娟博士评论道。

黄博士继续说道：“在不到两年时间里，泽布替尼(zanubrutinib)已获得11项监管批准，其中包括在美国的2项，这彰显了其作为B细胞恶性肿瘤治疗选择的价值日益增长，并正在扩大其影响力，有望惠及全球更多患者。我们将继续通过广泛的全球临床项目评估泽布替尼(zanubrutinib)，并期待更多临床证据以确立其作为潜在同类最佳药物的地位。”

丹娜-法伯癌症研究所华氏巨球蛋白血症研究宾中心负责人、哈佛医学院医学教授StevenTreon博士表示：“ASPEN试验提供了令人信服的证据，证明泽布替尼(zanubrutinib)是一种在华氏巨球蛋白血症中具有高活性的BTK抑制剂，并且与第一代BTK抑制剂相比，在多项临床重要副作用方面显示出更好的耐受性。泽布替尼(zanubrutinib)的获批为华氏巨球蛋白血症的靶向治疗提供了重要的新选择。”

国际华氏巨球蛋白血症基金会（IWMF）董事会主席PeteDeNardis表示：“泽布替尼(zanubrutinib)在华氏巨球蛋白血症中的获批，是该罕见淋巴瘤第二种专门获批的疗法，对患者而言是积极的消息。更多的治疗选择为患者带来了新的希望，并可能改善患者体验，尤其是可作为单药口服给药的疗法。”

泽布替尼(zanubrutinib)是布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，作为单药及联合其他疗法用于治疗多种B细胞恶性肿瘤进行评估。由于BTK会不断重新合成，泽布替尼(zanubrutinib)通过优化生物利用度、半衰期和选择性，专门设计以实现对BTK蛋白的完全且持续抑制。

适应症

用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者；用于治疗复发或难治性MCL；用于治疗既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者；用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成年患者。

推荐剂量

每次160mg每日两次，或每次320mg每日一次，口服，可与或不与食物同服。

不良反应

最常见（≥20%）的不良反应为中性粒细胞计数降低、上呼吸道感染、血小板计数降低、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白降低、瘀伤、腹泻、肺炎和咳嗽。