FDA加速批准泽布替尼(zanubrutinib)用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤

2024年3月7日，百济神州宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准泽布替尼(zanubrutinib)（泽布替尼）联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗，用于治疗既往接受过两线及以上系统性治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。该适应症基于缓解率和缓解持久性获得加速批准，这标志着泽布替尼(zanubrutinib)在美国已获批的B细胞恶性肿瘤适应症达到第五项。

百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher博士表示：“泽布替尼(zanubrutinib)此次获得加速批准是一项重要进展，为美国滤泡性淋巴瘤患者，那些对初始治疗无应答或已复发的患者提供了首个且唯一的BTK抑制剂治疗方案。泽布替尼(zanubrutinib)是唯一在滤泡性淋巴瘤中显示出疗效的BTK抑制剂，并拥有全球同类药物中最广泛的药品标签，涵盖五项肿瘤适应症。这充分证明了泽布替尼(zanubrutinib)差异化的临床特征，也体现了我们持续致力于为全球患者带来这一亟需治疗选择的承诺。”

泽布替尼(zanubrutinib)用于R/RFL的获批基于FDA的加速批准程序，依据的是ROSEWOOD试验（NCT 03332017）中由独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）。该适应症的持续批准可能取决于正在进行的验证性MAHOGANY试验（NCT 05100862）中对临床获益的验证和描述。FDA此前已授予该R/RFL适应症快速通道资格和孤儿药资格。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部主任兼淋巴瘤/骨髓瘤科主任ChristopherFlowers博士评论道：“滤泡性淋巴瘤患者常会复发或对治疗无应答，在疾病过程中需要更多治疗选择。ROSEWOOD试验结果凸显了泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的显著临床优势。”

滤泡性淋巴瘤基金会表示：“滤泡性淋巴瘤可能严重影响患者生活，且极具挑战性，尤其是对那些尽管接受过既往治疗但病情仍进展或已复发的患者。然而，新的治疗选择——包括第二代BTK抑制剂与现有疗法联合——已被证明有效且耐受性良好，这为晚期滤泡性淋巴瘤患者带来了希望。”

除R/RFL外，泽布替尼(zanubrutinib)在美国还获批用于治疗成人华氏巨球蛋白血症患者；既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤患者；既往接受过至少一种抗CD20为基础治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤患者；以及近期获批的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者。泽布替尼(zanubrutinib)是全球首个且唯一一个在针对复发或难治性CLL的全球III期ALPINE头对头临床试验中，对比伊布替尼显示出无进展生存期（PFS）优效性的BTK抑制剂。在最近一次数据报告中，泽布替尼(zanubrutinib)在更长期随访中持续显示PFS优于伊布替尼，并在主要亚组（包括高危的17p缺失/TP53突变患者群体）中观察到持久的PFS获益。