FDA批准利妥昔单抗(Rituximab)用于治疗两种罕见疾病

2011年4月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准利妥昔单抗(Rituximab)与糖皮质激素（类固醇）联合使用，用于治疗韦格纳肉芽肿病（WG）和显微镜下多血管炎（MPA）患者。这是两种导致血管炎症（血管炎）的罕见疾病。

WG和MPA患者的血管炎可导致组织损伤。WG主要影响呼吸道（鼻窦、鼻子、气管和肺）和肾脏，而MPA通常影响肾脏、肺、神经、皮肤和关节。这两种疾病可影响所有年龄、所有族裔以及男性和女性。这些疾病的病因尚不明确，并且由于在美国每种疾病影响不足20万人，因此都被视为孤儿病。

FDA药物评价与研究中心药物评价第二办公室主任柯蒂斯·罗斯布劳（Curtis Rosebraugh）医学博士、公共卫生硕士表示：“利妥昔单抗(Rituximab)的这一新适应症为这两种孤儿病提供了首个获批疗法。”

利妥昔单抗(Rituximab)是一种通过生物技术方法生产的抗体。该药通过大幅减少血液中称为B细胞的特定免疫细胞数量来发挥作用。

利妥昔单抗(Rituximab)的安全性和有效性在一项单臂对照试验中得到证明。该试验将接受利妥昔单抗(Rituximab)联合糖皮质激素每周一次、共4周的治疗，或接受口服环磷酰胺联合糖皮质激素每日一次的治疗，以诱导缓解。6个月后，接受利妥昔单抗(Rituximab)治疗的患者中大部分达到完全缓解，而接受环磷酰胺治疗的患者中有一半患者达到完全缓解。

未正式评估利妥昔单抗(Rituximab)再次治疗；因此，后续疗程再次使用利妥昔单抗(Rituximab)的安全性和有效性尚未确立。需要更多数据来确定使用一个以上疗程利妥昔单抗(Rituximab)的安全性，以及WG和MPA患者使用利妥昔单抗(Rituximab)的长期安全性。这些问题将在一项强制性的上市后研究中进一步评估。

适应症

利妥昔单抗(Rituximab)自1997年起上市，还适用于治疗非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和类风湿关节炎患者。

副作用

利妥昔单抗(Rituximab)带有针对输注反应，输注反应可在输注期间或输注后24小时内发生。利妥昔单抗(Rituximab)的其他反应包括皮肤和口腔出现皮疹和溃疡（严重黏膜皮肤反应）；以及进行性多灶性白质脑病，这是一种通常致命的脑部感染。不推荐严重活动性感染患者使用利妥昔单抗(Rituximab)。

在WG和MPA研究参与者中，最常见的副作用包括感染、恶心、腹泻、头痛、肌肉痉挛和贫血。