




鲁索替尼(芦可替尼)是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向药物。鲁索替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识,研发出针对这个通路的靶向治疗药物,特异地阻断异常的信号通路,来达到控制疾病的目的。
诚然,靶向药都会产生副作用,鲁索替尼也不例外,好在基本都是轻微和中度的副作用:最常见血液学不良反应(发生率 > 20%)是血小板计数减低和贫血;最常见非血液学不良反应(发生率 >10%) 是瘀斑、眩晕和头痛。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192