




2011年11月FDA批准鲁索替尼(芦可替尼)用于IPSS中危-2和高危组原发性骨髓纤维化(PMF)患者治疗。与传统治疗药物相比,鲁索替尼治疗MF(包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF)具有以下优势:①缩脾效果肯定;②可显著改善患者的体质性症状负荷;③可延长患者总体生存;④约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转。
然而,鲁索替尼治疗3年时出现耐药的概率约为30%。鲁索替尼出现耐药后,寻找治疗效果更好、副作用更小的新型靶向药物势在必行。莫洛替尼是一种口服、小分子、高选择性JAK1/2激酶抑制剂, 一项Ⅰ /Ⅱ 期临床试验数据显示, 莫洛替尼可以使MF患者的脾脏体积缩小, 临床症状改善, 红细胞输注需求减少。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192