




芦可替尼的获批适应症包括:(1)骨髓纤维化:中度或高风险的骨髓纤维化:包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化,原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。(2)真性红细胞增多症:对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。
芦可替尼,又被称作鲁索替尼,在2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。美国FDA也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的治疗。
鲁索利替尼是一种选择性激酶抑制剂, 抑制 Janus 相关激酶( Janus associate kinases, JAKs) JAK1和 JAK2,通过阻断 JAK 信号转导及转录激活因子( signal transducer and activator of transcription,STAT) 通路而发挥作用。鲁索替尼针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。鲁索利替尼/芦可替尼是口服给药,可与食物同服用或不同时服用;通常血小板计数 > 200 ×10·L, 起始推荐剂量 20 mg, bid; 血小板计数( 100 ~ 200) × 10·L, 起始推荐剂量 15 mg, bid。如丢失一剂量,无须弥补,但是需要正常服用下一剂量。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192