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鲁索替尼疗效好吗?

郭药师
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2025-01-21 16:06:08
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现在医治骨髓纤维化疾病的新药是鲁索替尼,鲁索替尼是由瑞士诺华研制出产出来的抗纤维化药,是一种激酶抑制剂适用于医治中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

2011年11月鲁索替尼Ruxolitinib(商业名Jakafi)获FDA赞同用于骨髓纤维化(myelofibrosis)的医治,该药也是FDA赞同的首个骨髓纤维化药物。2012年8月获欧盟赞同,用于医治中级或高危骨髓纤维化,包含原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。 2017年3月,鲁索替尼被CFDA赞同于中国上市,用于骨髓纤维化患者的医治。现在,鲁索利替尼已获全球50多个国家赞同,包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。

根据2个3期临床研讨COMFORT-Ⅰ及Ⅱ(合称为COM-FORTS)的成果,鲁索替尼医治MF已在美国、欧盟等众多国家获得赞同,临床研讨证明鲁索替尼有明显的缩脾,JAK2V617F基因拷贝数下降,改进全身症状甚至改进生存等作用。现在以为鲁索替尼能够作为脾大或有全身症状的MF的最佳医治计划。如果鲁索替尼所致的贫血、血小板减少能耐受,应避免早期减量。如果JAK2抑制剂引起的血细胞减少比较严重,能够考虑鲁索替尼联合第二种药物(如雄激素、免疫调节剂、去甲基化药物、抗纤维化药)以改进贫血。另外,在COMFORT研讨中,接受鲁索替尼医治的MF患者发作感染的概率略高,值得注意。

参考资料: 欧洲药监局说明书更新于2025年10月11日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jakavi

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