威罗非尼可治疗什么病症？

威罗非尼是一种低分子量，可以口服服用，BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶，包括BRAFV600的一些突变形式的抑制剂。体外在相似浓度的威罗菲尼还抑制其他激酶。在BRAF基因中一些突变包括V600E导致组成型激活的BRAF蛋白，可能在缺乏生长因子中引起的细胞增殖，正常需要生长因子。在有突变的BRAFV600E黑色素瘤的细胞和动物模型中威罗菲尼有抗肿瘤生长扩散的效应。威罗非尼可治疗什么病症？

2011年8月份被FDA批准威罗非尼用于治疗晚期转移性或不能切除的黑色素瘤；2012年2月20日，欧盟委员会批准其用于治疗成人BRAF V600突变阳性、经手术不能切除或转移性黑色素瘤。2017年3月，上海罗氏制药有限公司宣布，根据国家食品药品监督管理总局药品审评中心的技术审评结果，罗氏集团旗下的又一靶向新药威罗非尼（维莫非尼，Vemurafenib）获批，用于治疗CFDA批准的检测方法确定的BRAFV600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤。

威罗非尼是国内首个获得上市批准的高选择性的BRAF抑制剂，可以显著降低晚期恶性黑色素瘤患者的死亡风险和肿瘤进展风险。威罗非尼通过更加精准的个性化治疗，与致癌的BRAF激酶选择性强力结合，使癌细胞停止生长甚至死亡，以此来抑制和消灭肿瘤。

全球关于 BRAF 抑制剂应用于 BRAF 突变型转移性黑色素瘤的3期临床试验(BRIM-3 试验)获得阳性结果，并发表在2011年的《新英格兰医学杂志》上。长期随访显示，维莫非尼用于具有BRAFV600突变的转移黑色素瘤患者，中位总生存时间(OS)为13.6个月，中位无进展生存时间(PFS)达到6.9个月，而达卡巴嗪标准化疗对照组的无进展生存时间为1.6个月;维莫非尼客观缓解率(ORR)为57%，化疗对照组为9%。此外，威罗非尼作为口服靶向药物，较少出现因不良反应而发生停止用药的情况。