gemtuzumab ozogamicin治疗白血病的效果好吗？

gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg)由细胞毒抗肿瘤抗生素calicheamicin与人重组单克隆抗体偶联而成，其中单克隆抗体约含98%的人源氨基酸序列，余源自鼠科动物。2000年获批美国FDA批准首次上市适用于60岁以上CD33抗原阳性的急性髓细胞性白血病首次复发且不适宜用细胞毒药物治疗的。

2017年9月1日，美国食品和药物管理局再次批准吉妥单抗（gemtuzumab ozogamicin）用于治疗成年人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成年人和2岁以上儿科患者的AML。

gemtuzumab ozogamicin的安全性和疗效也在两项独立的临床试验AML-19和MyloFrance-1.1中得到证实。第一项试验共有237名新诊断的AML患者，他们不能耐受或选择不接受加强化疗。这些患者被随机分配接受Mylotarg治疗或最好的支持治疗，研究终点为总生存期（OS）。结果显示，接受Mylotarg治疗的患者的生存期长于那些只接受支持治疗的患者，中位OS分别为4.9个月和3.6个月（HR=0.69 [95%CI: 0.53,-0.90], p=0.05）。第二项试验是单臂研究，共有57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者。经过单疗程Mylotarg治疗后，26%的患者达到完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。