




普纳替尼作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),对BCR-ABL阳性白血病,如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果,甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。
普纳替尼作为一款靶向药,多靶点BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、EPHR以及SRC家族。白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。普纳替尼于2012年12月14日获FDA批准上市, 普纳替尼(Iclusig)适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相,加速相,或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应症是根据反应率。没有用Iclusig的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。
普纳替尼在中国还没有上市,也没有仿制药。在美国,原研药的规格只有45mg*30片/盒这一种,售价约合人民币12万$,恐怕只有极少数的患者吃得起。仿制药方面,孟加拉和印度分别仿制了普纳替尼,规格有15mg*30片/盒和45mg*30片/盒两种,孟加拉版普纳替尼的售价为3000$/8000$,印度版普纳替尼的售价为8000$/13400$。仿制版普纳替尼的性价比可以说是极高的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469