




芦可替尼的适应症有什么呢?芦可替尼适应症为中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者,2011年上市后,芦可替尼的应用,可以使80%以上的MF患者得到不同程度的脾脏缩小,50%以上的患者得到消耗性症状的减轻。
芦可替尼获称为治疗骨髓纤维化的“孤儿药”,那么,它的治疗优势有哪些?
(1)迅速、显著、持久缩小脾脏体积。
COMFORT-I/II研究对比了芦可替尼与安慰剂/最佳可及治疗(BAT)用于MF的疗效和安全性。结果显示芦可替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。长期随访5年,芦可替尼的缩脾效果仍然持续。
(2)迅速、显著、持续降低疾病负荷。
改善生活质量COMFORT-I显示,治疗24周后,芦可替尼组患者的疾病总症状评分下降≥50%的比例显著高于对照组(45.9%对5.3%,p<0.001)。所有症状均在数周内迅速且持续改善。
(3)芦可替尼可以显著延长骨髓纤维化患者生存。
最新公布的COMFORT-I/II 5年汇集分析显示芦可替尼可以降低MF患者死亡风险30%。如排除交叉入组干扰,芦可替尼的优势更加明显,可降低死亡风险65%。此外,有研究提示尽早、足剂量用药可以为患者带来更大生存获益。
(4)持久改善及稳定骨髓纤维化。
芦可替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。
最后,提醒此类患者,如果有特殊原因需要停止服用芦可替尼,一定要在医生的指导下进行,不能自行突然停药,以免给患者带来伤害。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192