




有很多患者疑问:芦可替尼,芦可替尼,鲁可替尼,Jakavi是什么药呢?其实他们都是一种药,只不过是叫法不同,那么,芦可替尼是什么药呢?
芦可替尼是一种治疗骨髓纤维化的靶向药,但芦可替尼并不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂,而是通过综合JAK1位点,发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。
在芦可替尼出现以前,MF没有有效治疗药物,只能等待疾病进展进而对症处理。芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,可针对MF发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗骨髓纤维化的目的。
目前,骨髓纤维化还没有特效的治疗办法,可以服用芦可替尼药物维持治疗,一般病人的存活期在4年左右的时间。如果病人有条件做了骨髓移植,有治愈的可能。
对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,无论是不是JAK2V617F突变,均能获得良好的疗效。换句话来说就是,芦可替尼针对JAK12外显子突变,CALR、MPL等突变,甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤,均有疗效。不过芦可替尼并不能逆转病情,患者在服药期间需要严格遵从医嘱,剂量合理性服用。
目前,芦可替尼已获全球50多个国家批准,包括我国,商品名为捷恪卫。诺华从Incyte公司授权获得芦可替尼在美国以外的开发和商业化权利。欧盟委员会和FDA均已授予芦可替尼治疗骨髓纤维化的孤儿药地位。目前,Incyte已经在美国以商品名Jakafi销售,用于中级或高危骨髓纤维化的治疗。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192