




骨髓纤维化治疗新药捷恪卫(磷酸芦可替尼)在中国已上市,芦可替尼是目前唯一针对其发病机制的靶向治疗药物,那么,芦可替尼很贵吗?
芦可替尼价格:在国内芦可替尼5mg,60片/瓶的价格为8000$;在印度芦可替尼5mg,56片的价格为6500$。
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骨髓纤维化影响全身造血系统:
对很多人来说,骨髓纤维化是比较陌生的疾病,从字面看起来不像很严重的疾病。实际上,骨髓纤维化是一种恶性的血液肿瘤疾病。据王建祥介绍,骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤,比较罕见,会影响人体的造血系统,继而引起一系列和造血异常相关的症状,例如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱,以及一些相关的全身症状,例如明显的消瘦、盗汗,甚至有一些患者会转化为急性白血病。研究显示,造血功能的长期异常,使得骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%。
骨髓纤维化不但影响患者的寿命,更为重要的是,这种疾病有非常严重的全身症状,导致病人的生活质量非常差,影响生活信心。因此,治疗骨髓纤维化,不仅要改善疾病进程,延长生存,还要更好地改善患者症状,提高生活质量。
骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年,高危患者生存期仅为2.3年。目前,骨髓纤维化的病因尚不明确,比较确切的高危因素是接触化学物质或者受到核辐射。
靶向药物芦可替尼改善症状延长生命:骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192