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芦可替尼可治疗什么病症?

郭药师
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2025-01-20 05:02:09
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芦可替尼可治疗什么病症?芦可替尼主要用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化:包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化,原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。和真性红细胞增多症。

一项随机、双盲、对比研究莫洛替尼与芦可替尼治疗JAK激酶抑制剂未经治的MF患者有效性和安全性的Ⅲ 期全球多中心临床试验,为非劣效性研究。

研究发现:(1)治疗24周时, 两组脾脏体积缩小≥ 35%的患者比例相似,莫洛替尼组26.5%, 芦可替尼组29%,莫洛替尼的缩脾疗效与芦可替尼达到非劣效性。

(2)TSS减少≥ 50%的患者比例莫洛替尼组28.4%,芦可替尼组42.2%,莫洛替尼的疗效没有达到与芦可替尼的非劣效性标准,可能是莫洛替尼和芦可替尼对诱发MF相关症状的细胞因子的抑制作用不同。

(3)与芦可替尼相比,莫洛替尼组患者的输血率、非输血依赖及输血依赖等临床指标有明显改善,血红蛋白、血清铁和转铁蛋白饱和度等客观指标的改善也优于芦可替尼。

(4)莫洛替尼组在改善贫血方面有明显获益, 但芦可替尼组患者的疲乏症状却有明显改善, 提示引起疲乏的原因是多方面的,而不仅仅是贫血。

(5)两组的主要血液学不良事件为贫血和血小板减少,但与芦可替尼相比,莫洛替尼组患者较少出现贫血和血小板减少。外周神经病变(PN)是发生在用药初期的主要非血液学不良事件,但两组均无患者因PN而停药。莫洛替尼组PN的发生率没有明显高于芦可替尼组,JAK激酶抑制剂导致PN的机制尚不清楚, 亦没有发现可能诱发PN的危险因素。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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