




普纳替尼还未在中国大陆上市。美国普纳替尼售卖,一盒的价格大概在6万$左右,价格较高,很多患者购买价格较便宜的仿制药,孟加拉珠峰生产的普纳替尼(Ponaxen)是售卖最多的仿制药,规格分两种一种15mg*30片售3000$左右,一种45mg*30片售价8000$左右。
对于患有慢性粒细胞白血病或费城阳性急性淋巴细胞白血病患者的有效治疗选择很少。一项研究的目的是比较CML患者和接受普纳替尼治疗与异基因干细胞移植治疗的Ph + ALL患者的总生存期。
在普纳替尼 Ph + ALL和CML评估(PACE)试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后,回顾性,间接比较,CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL。 Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS,调整从诊断到干预的时间,年龄,性别和地理区域;报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。
调整潜在的混杂因素后,接受普纳替尼的慢性期CML(CP-CML)患者的24个月和48个月OS率明显高于接受allo-SCT的患者24个月,48个月,风险比(HR)为0.37。在患有加速期CML的患者中,OS组之间的OS率没有显着差异。在患有急性CML和患有Ph + ALL的患者中,与allo-SCT相比,普纳替尼与较短的OS相关。
虽然allo-SCT仍然是T315I阳性晚期CML和Ph + ALL患者的重要治疗选择,但普纳替尼也是T315I阳性CP-CML患者的有价值的替代方案,患者可以在体检后考虑选择普纳替尼作为自己的治疗药物。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469