




原发性骨髓纤维化(PMF)是一种复杂的疾病综合征,其临床特征包括脾大;消瘦、出汗、乏力等症候群;无效造血和极易转化为急性白血病,目前,治疗骨髓纤维化的药物只有芦可替尼这一种药物,那么,芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效如何?
关于芦可替尼治疗骨髓纤维化治疗效果,我们用一项关于证明芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效及安全性的研究方法:
共有20例骨髓纤维化患者纳入研究,男11例,女9例,中位年龄57(49-75)岁。其中PMF17例,Post-PV MF2例,Post-ET MF1例,均符合2016WHO诊断标准,10例接受芦可替尼治疗,10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分(MPN-SAF-TSS)降低≥50%的患者比例,以及观察随访期间患者脾脏缩小情况,随访用药后的不良反应发生情况等。
结果:芦可替尼组有8例(80%)患者MPN总症状评分降低≥50%,生活质量较前提高,最佳可行治疗组中有2例(20%),差异有统计学意义(P=0.023)。芦可替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍(P=0.025,OR=24.344)。随访半年时,芦可替尼组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm(P=0.001)。
真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)进展为骨髓纤维化,是疾病严重的表现。对于此药的疗效在多例病例数据报告里取得了可观的成果,对于缓解病情来说,芦可替尼可以作为首选治疗。但同时也存在利弊问题,虽然可以缓解症状,但无法避免病情的进展。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192