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芦可替尼的获批适应症有什么?

郭药师
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2025-01-21 17:03:50
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鲁索替尼,芦可替尼,鲁可替尼,鲁索利替尼,Jakavi说的都是一种药,并且,在2017年在我国上市,那么,芦可替尼的获批适应症有什么?

芦可替尼的获批适应症:①用于治疗中级或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化;

②真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

下面我们一起来了解一下原发性骨髓纤维化以及真性红细胞增多症:

原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。

骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。

原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

芦可替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果,2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗骨髓纤维化。

真性红细胞增多症(PV)是一种造血干细胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病。

PV起病隐袭,进展缓慢,通常经历以下两个进展阶段:

①增殖期或红细胞增多期 常有红细胞增多;

②红细胞增多后期 表现为全血细胞减少、髓外造血、肝脾肿大、脾亢和骨髓纤维化。出血和血栓是PV的两个主要临床表现,少数患者可进展为急性白血病。

美国 FDA 于2014年12 月 4 日批准芦可替尼用于治疗真性红细胞增多症患者。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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