鲁索利替尼治什么呢？

鲁索利替尼治什么呢？美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼为初次用于治疗骨髓纤维化的药物，并授予其罕见病药物资格。适用于治疗中度或高危MF，包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。

虽然真性红细胞增多症早期临床表现不明显，甚至让很多患者忽视病情的发展，但如果没有有效控制病情，很容易导致患者发生血栓，突发心血管疾病的风险也会随之增加，并且病人会伴有皮肤瘙痒，疲劳，盗汗等症状，部分患者还会伴有脾脏肿大。

当前，真性红细胞增多症的主要治疗目标是在避免医源性损害前提下预防血栓事件，并且减少向骨髓纤维化及急性髓细胞白血病转化的风险。

①多数患者接受小剂量阿司匹林及静脉放血治疗，以达到红细胞压积小于 45% 的目标，其可以减少血栓事件及因心血管事件而导致的死亡。

②降细胞治疗：对于发生血栓事件的高危患者、具有持续性及进展性血液学异常、脾肿大、有症状、及不能耐受放血或需经常放血的患者，常推荐降细胞治疗。

一线降细胞药物为羟基脲，但部分患者不能获得充分的疗效或不能耐受治疗量所带来的副作用。对于这类患者，临床上无有效的替代治疗方案，因此只要患者能从治疗中获益，临床医生仍继续选择羟基脲治疗。

鲁索利替尼作为一种 JAK1/2 基因抑制剂，二期临床试验已表明其可使 PV 患者临床获益。同时，评估对羟基脲为获得充分反映或因副作用而不能耐受的PV患者，鲁索利替尼较标准治疗方案能够更好的控制HCT及缩小脾脏体积，改善相关症状。