




芦可替尼(Jakavi)是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂,2011年11月获美国FDA批准成为首个治疗骨髓纤维化的药物,用于治疗中危和高危骨纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。
2014年12月,FDA进一步批准芦可替尼(Jakavi)用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,该药是FDA批准的首个治疗“真红”的药物。在欧盟,芦可替尼(Jakavi)分别于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和“真红”适应症,该药也是欧洲批准的首个骨纤维化和首个“真红”治疗药物。
芦可替尼(Jakavi)的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识,研发出针对这个通路的靶向治疗药物,特异地阻断异常的信号通路,来达到控制疾病的目的。在目前临床实验的数据中,已经显现出治疗的有效性。芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程,延长生存期,还可以改善患者症状,提高生活质量。
那芦可替尼副作用是什么呢?
芦可替尼副作用> 10%(MF和PV):贫血(96.1%)、血小板减少症(69.7%)、ALT增加,1级(25.2%)、挫伤(23.2%)、中性粒细胞减少症(18.7%)、头晕(18.1%)、AST升级,1级(17.1%)、胆固醇增加,1级(16.8%)、头痛(14.8%);
芦可替尼副作用> 10%(GvHD):贫血(75%)、血小板减少症(75%)、血小板减少症,3-4级(61%)、中性粒细胞减少症(58%)、感染(55%)、水肿(51%)、出血(49%)、贫血,3-4级(45%)、感染,3-4级(41%)、中性粒细胞减少症(40%)、升高的ALT / AST(48%)、疲劳(37%)、细菌感染(32%)、3-4级细菌感染(28%)、出血,3-4级(20%)、疲劳,3-4级(14%)、3-4级水肿(13%)、高甘油三酯血症(11%)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192