地拉罗司可治疗什么病症？

美国食品药品管理局（FDA）于 1 月 23 日批准地拉罗司（去铁斯若）新适应症，用于 10 岁及以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 患者的慢性铁过载治疗。 NTDT 是地中海贫血的一种温和形式，不需要频繁的输血。但久而久之，NTDT 患者会存有铁过载风险，可导致致命的器官损伤。

FDA 同时批准 FerriScan 上市作为地拉罗司的一种影像搭配诊断试剂。FDA 先前已批准 FerriScan 用于检测肝铁浓度 (LIC)，但其在地拉罗司临床研究中的用途是筛选临床治疗患者及管理治疗，其用途被限定为地拉罗司安全、有效应用所必要的影像搭配诊断试剂。 根据美国国家心脏、肺和血液研究所的信息，美国估计有 1000 人患有地中海贫血。地中海贫血能使机体制造较少健康红细胞和血红蛋白，而血红蛋白的作用是将氧气运送到身体各部位，并将身体各部位的二氧化碳运回到肺，然后由肺呼出。一些患有地中海贫血的患者需要经常输血，以保持血红蛋白处于一种可以接受的水平。而铁过载在这部分患者身上是常见的现象。

地拉罗司之前被批准用于 2 岁及以上患者因输血而导致的铁过载治疗，而这次的批准可以使地拉罗司用于 NTDT 铁过载患者的治疗。地拉罗司应该用于每 1 克干燥肝组织中含铁量至少 5 毫克的 NTDT 患者。 地拉罗司的新适应症是 FDA 通过加速审批程序批准的，这样可以使患者能够尽早地应用这种有前景的新药，以治疗严重或威胁生命的疾病，同时公司要进行额外的研究以确保地拉罗司的临床效果。

地拉罗司（去铁斯若）常见副作用：（1）腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐(Creatinine)等。（2）大剂量使用恩瑞格可出现某些急性不良反应, 如胃肠道症状 (15%)和皮疹(11%)。但因这些症状而中断治疗的患者罕见。（3）对于肾功能不全的患者，恩瑞格可引起肌酐水平升高，38%的患者肌酐水平升高达33%以上，但恩瑞格引起的肌酐水平升高一般不超过正常上限而且尚未见引起进展性肾脏疾病的报道。地拉罗司（去铁斯若）剂量降低后，13%的患者肌酐水平恢复正常或保持稳定 。