




铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化,缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中,恩瑞格(Deferasirox)给药方便,显著降低铁蛋白水平,保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切,是目前去铁治疗的优选方案。
那恩瑞格(Deferasirox)效果怎么样?
研究筛选和优化了恩瑞格(Deferasirox)分散片的处方,以崩解时限和30 分钟累积溶出度为考察指标,以稀释剂微晶纤维素(MCC)和乳糖用量、崩解剂交联聚维酮(PVPP)内加质量比、助溶剂十二烷基硫酸钠(SDS)用量为因素,以L9(34)正交试验表对试验方案进行设计,对地拉罗司分散片处方进行筛选,并进行处方验证。结果显示,优化处方为MCC用量为12.5%、乳糖用量为27.5%、PVPP添加比例为18%(内加)、SDS用量为1.0%;验证试验中地拉罗司分散片在120 s内完全崩解,平均30分钟累积溶出度为86.0%,与普通片相比具有较大优势。由此可知,按该处方制备的恩瑞格(Deferasirox)分散片溶出度、崩解时限等各项指标均符合要求。
恩瑞格(Deferasirox)分散片的治疗效果值得肯定。恩瑞格(Deferasirox)分散片是具有3个突起的配基,以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管恩瑞格(Deferasirox)与锌和铜的亲合力非常低,但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。
恩瑞格(Deferasirox)常用起始剂量为20mg/(kg·d),若大量输血,铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高,推荐剂量为 30mg/(kg·d),铁增加量<0.3mg/kg,10-15mg/kg/d足以控制病情。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。