甲磺酸达拉非尼胶囊的效果如何呢？

甲磺酸达拉非尼胶囊是一种BRAF抑制剂，对BRAF V600E、BRAF V600K、BRAF V600D的IC50分别为0.65nM、0.5nM、1.84nM，对野生型BRAF和CRAF的IC50分别为3.2nM、5.0nM。达拉菲尼于2013年被批准在美国使用，2014年甲磺酸达拉非尼胶囊与trametinib(MEK抑制剂，MAP激酶途径中BRAF下游的激酶活性)联合使用。甲磺酸达拉非尼胶囊目前被指定为单一药物治疗无法切除或转移的黑色素瘤伴BRAF V600E突变，并与trametinib联合治疗晚期黑色素瘤伴BRAF V600E或V600K突变的患者。

那甲磺酸达拉非尼胶囊的效果如何呢？

一项临床研究对此进行了评价。本研究为2期临床试验，招募年满18岁的组织学确诊的可手术切除的RECIST可检测的IIIB-C期黑色素瘤患者。予以甲磺酸达拉非尼胶囊150mg 口服 2/日+曲美替尼 2mg 口服 2/日，持续52周（术前12周，术后40周）。主要结点是12周时完全缓解和完全病理缓解的患者比例。

2014年8月20-2017年4月19日，共筛查了40位患者，其中35位符合要求，予以新辅助药物甲磺酸达拉非尼胶囊+曲美替尼，然后予以手术切除。截止2018年9月24日，中位随访27个月（IQR 21-36）。进行手术切除时，有30位（86%）患者获得RECIST缓解；其中16位（46%，95% CI 29-63）获得完全缓解，14位（40%，24-58）获得部分缓解。5位（14%，95% CI 5-30）患者病程稳定，无患者病情进展。手术切除后的病理检查提示，35位患者全部获得病理缓解，其中17位（49%，95% CI 31-66）患者获得完全病理缓解，18位患者获得非完全病理缓解。6位患者出现治疗相关的严重副反应，10位患者出现3/4级副反应。无治疗相关死亡。

从上述研究数据中，可以看出甲磺酸达拉非尼胶囊治疗效果是非常不错的。