




芦可替尼是一种激酶抑制剂适用于治疗中间或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。不同于传统治疗手段,芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助。今天咱们就来了解一下芦可替尼效果好吗?
芦可替尼治疗骨髓纤维化,97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩,且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明,这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量,而且与最佳治疗相比,应用芦可替尼可降低约56%的死亡风险。另外,使用芦可替尼治疗,贫血的发生常见于前8~12周,但在治疗过程中新发3/4级贫血患者症状负荷减低和脾脏缩小程度与那些未发生芦可替尼治疗相关贫血患者没有差别,芦可替尼治疗相关3/4级贫血的处理是红细胞输注,国外有加用达那唑或EPO的报道。
数据显示,MF患者接受芦可替尼长达5年治疗(包括从研究的48周由最佳治疗转向芦可替尼治疗的MF患者)表现出一个整体生存优势(意向治疗分析:死亡风险降低33%)。该研究中,接受芦可替尼治疗的患者中有超过一半(53.4%)也经历了脾脏体积的显著缩小(≥35%),并且这一受益能够长期持续(中位持续时间3.2年)。纤维化程度(MF病情控制中一个关键指标)在近一半的长期接受芦可替尼治疗的患者群中得到改善(15.8%)或维持(32.2%)。近四分之一的患者(芦可替尼治疗组有26.7%,从最佳疗法转向芦可替尼治疗的患者组有24.4%)保持芦可替尼治疗达5年。由此看出,芦可替尼治疗骨髓纤维化的治疗效果得到了有效的验证!
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192