地拉罗司的治疗效果怎样呢？

地拉罗司是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。地拉罗司于2005年11月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受地拉罗司口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症，它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。

地拉罗司分散片应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。地拉罗司分散片不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入，不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 

【方法】分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果所有患者地拉罗司的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT: 21.31%；AST: 13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。

对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。

【结论】地拉罗司治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。