奥贝胆酸适用的人群

奥贝胆酸联合熊去氧胆酸（Ursodeoxycholic Acid，UDCA）用于对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎（以前被称为原发性胆汁性肝硬化，PBC）成人患者，或作为单药疗法用于对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。

2016年5月，鉴于奥贝胆酸（Ocaliva）在降低碱性磷酸酶（ALP）方面的显著效果，FDA加速审批奥贝胆酸用于治疗PBC，但其治疗的长期有效性及安全性尚不清楚。2019年3月25日，基于POISE三期临床试验的3年中期数据，研究人员对奥贝胆酸治疗PBC的长期有效性及安全性进行了评估。研究结果表明，对UDCA应答不佳或不能耐受的PBC患者接受奥贝胆酸治疗具有良好的长期有效性及安全性。

奥贝胆酸口服片剂，初始推荐剂量为每次5mg，每日一次。基于临床反应，治疗6个月时逐渐滴定至10mg（每日一次）。奥贝胆酸不适用于肠道完全梗阻的患者。

一项为期12个月的双盲安慰剂对照期试验纳入对UDCA治疗应答不充分或者由于副作用而不能应用UDCA的217例PBC患者，随机分组至应用奥贝胆酸，10 mg/d（10 mg 组）；应用奥贝胆酸，5 mg/d，如果适用的话，调整剂量至10 mg/d（5-10 mg组）；或者安慰剂治疗。主要终点为血清ALP水平降至小于正常上限值1.67倍，并且自基线水平至少降低15%，以及总胆红素水平正常。奥贝胆酸5-10 mg组和10 mg组的主要终点发生率（分别为46%和47%）显著高于安慰剂组（10%，P值均<0.001）。总胆红素水平降低幅度也显著高于安慰剂组（分别为－0.3 μmol/L和－0.9 μmol/L对比2.0 μmol/L，P值均<0.001）。