




索拉非尼属于分子靶向治疗新药,是一种口服的多靶点、多激酶抑制剂,可以靶向作用于肿瘤细胞及肿瘤血管受体。因此,索拉非尼一方面可以明显抑制肿瘤细胞增生;另一方面,还可明显抑制肿瘤血管生成;即可以“一石二鸟”、“双管齐下”,同时发挥抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。
那么,索拉非尼治疗甲状腺癌有疗效没?
一项研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验,受试者来自18个国家的77家中心。受试者纳入标准为:
①必须至少有一个可被CT或MRI测量到的病灶;②活动状态(ECOG)评分0~2分;③骨髓功能及肝肾功能尚可;④血清促甲状腺激素(TSH)低于0.5mIU/L。
最终417人纳入研究,患者以1:1的比例被随机分配到了索拉非尼组(400mg,口服,每天2次)和安慰剂对照组。主要终点为无进展生存期。研究发现,索拉非尼组的中位无进展生存期(10.8个月)比安慰剂对照组(5.8个月)明显延长。索拉非尼提高了所有亚组和BRAF或RAS基因突变患者的无进展生存期。
研究显示,与安慰剂相比,索拉非尼能显着改善放射性碘治疗抵抗的中晚期分化型甲状腺癌患者的无进展生存期,且索拉非尼的不良反应是可控的。手术和放射性碘是甲状腺癌的标准治疗方式,但对5%~15%的患者无效,肿瘤最终会转移到肺、淋巴结、骨骼和其他组织。
索拉非尼是第一个有效且耐受性良好的药物,可用以改善放射性碘难治性和恶性分化型甲状腺癌病人的结局。索拉非尼可作为晚期甲状腺癌患者治疗的新选择。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923