




骨髓纤维化是骨髓被瘢痕组织替换,导致血细胞在肝脏和脾脏生成,该病的特征是脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少,以及骨髓纤维化的相关症状,包括乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉骨骼疼痛、瘙痒和盗汗。美国食品与药物管理局批准鲁索替尼(芦可替尼)专门用于治疗骨髓纤维化。2017年3月10日,鲁索替尼(芦可替尼)获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
那鲁索替尼(芦可替尼)治疗期间要注意什么呢?
1、血小板减少、贫血和中性粒细胞减少:用鲁索替尼(芦可替尼)治疗可引起血液学不良反应,包括血小板计数减低,贫血和中性粒细胞减少。在开始治疗前必须进行完全血细胞计数,并每2-4周进行完全学细胞计数直至剂量稳定,而后根据临床指示进行监测。并根据血小板计数来调整剂量。患者发生贫血可能需要输血。对发生贫血患者也可能考虑调整用药剂量。中性粒细胞减少(ANC小于0.5×109/L)暂停给药直到恢复。
2、感染:应评估患者发生严重细菌性,结核分枝杆菌,真菌和病毒感染风险。开始用药前须解决患者的严重感染的问题。观察患者用药后的迹象和感染症状,并及时处理。3、中断或停止给药后症状恶化:停药后,骨髓增殖性疾病的症状可能经过1周的时间恢复到治疗前的水平。有的骨髓纤维化的患者,在停药后出现一个或多个不良事件:发热、呼吸窘迫、低血压、DIC、多器官衰竭。患者在没有咨询医生的情况下不要随意的停止用鲁索替尼(芦可替尼),如果出现上述的不良事件可考虑恢复鲁索替尼(芦可替尼)的用药或增加用药剂量。如果是因为血小板减少或中性粒细胞减少等原因而中断用药,可考虑慢慢减少用药剂量而不是突然停止服用鲁索替尼(芦可替尼)。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192