鲁可替尼可以治什么？

鲁可替尼可以治什么？

鲁可替尼的适应症：鲁可替尼是一种激酶抑制剂适用于治疗中间或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

与此同时，美国食品和药物管理局（FDA）也已授权Jakavi（鲁可替尼）治疗急性移植物抗宿主病（GVHD的突破性药物资格BTD）。移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病是异基因造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD患者最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。

鲁可替尼的优缺点：

与传统治疗药物相比，鲁可替尼治疗MF（包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF）具有以下优势：

①缩脾效果肯定；

②可显著改善患者的体质性症状负荷；

③可延长患者总体生存；

④约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转。

鲁可替尼治疗MF存在以下几个主要问题：

①由于鲁可替尼是一个JAK抑制剂，而不是始动基因突变JAK2V617F的选择性抑制剂，尽管有部分患者鲁可替尼治疗后JAK2V617F突变负荷有不同程度下降，但并不能清除MPN干细胞，达到根治的目的；

②在治疗的前半年，约1/3的患者有3/4级贫血、血小板减少以及中性粒细胞减少，但用药前有贫血的患者并不影响是否可选用鲁可替尼治疗；

③治疗3年时出现耐药的概率约为30%。鲁可替尼治疗MF的疗效在我国参与的一项亚太地区临床试验结果中得到了肯定。