鲁索利替尼治疗骨髓纤维化疗效怎样？

美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼（ruxolitinib/Jakavi）为初次用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis,MF）的药物，并授予其罕见病药物资格。适用于治疗中度或高危MF，包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。下面来看看鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的疗效吧。

鲁索利替尼的药物效应可通过检测STAT磷酸化的抑制来反映。健康受试者接受鲁索利替尼的全血样本在体外经细胞因子刺激后，STAT3磷酸化抑制呈时间剂量依赖性。

在一项Ⅱ期临床试验中，骨髓纤维化（MF）患者给药2h后全血样本检测结果表明，STAT3磷酸化抑制呈明显的剂量依赖性。MF患者和健康受试者接受鲁索利替尼25 mg，bid，治疗28d后，STAT3磷酸化抑制水平相当。此外，鲁索利替尼治疗降低了MF患者循环中促炎细胞因子的水平，与改善症状相关。无论JAK2V617F是否有突变，鲁索利替尼对促炎细胞因子均有抑制作用。

鲁索利替尼临床研究结果显示，原发性骨髓纤维化(PMF)患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。同时，PMF患者使用鲁索利替尼长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。

鲁索利替尼的获批上市，对于治疗骨髓纤维化有着非凡的意义，明显改善脾脏大小，改善患者的生存质量，为骨髓纤维化患者带来新的希望。2017年3月10日，中国CFDA批准鲁索利替尼在国内上市。