




鲁可替尼治疗骨髓纤维化的疗效是大家一直比较关心的,接下来医伴旅将带大家了解一下鲁可替尼的效果。
在一项来自安德森癌症中心( MDACC) 和 Mayo Clinic-Rochester 纳入 153 例骨髓纤维化(MF)患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验中,鲁可替尼的疗效得到肯定,支持了其在临床上的应用。经过 3 个月的治疗,客观指标得到改善( 脾脏体积减少≥50% ) 的患者有 44% 。Mayo Clinic-Rochester 分析表明,脾脏体积、贫血和临床症状长期改善的比例分别为29% ,21% 和63% 。由MADCC 发布的长期数据表明,97例脾肿大的患者在持续 166 周治疗后,有 61例脾脏体积减小超过50% 。与鲁可替尼治疗相关的症状改善超过2年者约 60%。
一项旨在比较鲁可替尼及安慰剂对原发性MF、 真性红细胞增多症 MF 和原发性血小板增多症后 MF 的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验( n=309) ,研究人员将中危-2 或高危 MF 患者随机分为两组,一组接受鲁可替尼15~20 mg,bid( n=155) , 另一组接受安慰剂,bid( n = 154) 。首要终点是 24 周后脾脏体积( 通过磁共振成像的方法评估) 较基线减少≥35% 患者的比例,次要终点是 MFSAF v2.0 总症状评分较基线下降 50% 以上的患者比例。结果显示 24 周后治疗组41.9% 的患者脾脏体积较基线减少 35% 以上, 而安慰剂组仅为 0.7% ( P < 0.0001) 。MFSAF v2.0 总症状评分较基线下降 50% 以上患者比例,治疗组为45.9% ,而安慰剂组为5.3% (P < 0.0001)。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192