Desirox治疗铁质积聚疗效怎么样？

地中海贫血（简称地贫），是一组遗传性溶血性贫血。作为人类最常见的单基因遗传病，地贫属常染色体不完全显性遗传。对于地贫的治疗主要依靠定期输血和祛铁治疗。但多次输血后容易导致红细胞多量破坏后铁蓄积，过量铁沉积在身体的重要器官，导致心功能衰竭、心律失常、肝硬化等并发症，故应同时给予祛铁治疗，目前已有口服的祛铁药物如Desirox，那么，Desirox治疗铁质积聚疗效怎么样？

Desirox治疗铁质积聚的治疗效果：

比较Desirox及去铁胺（DFO）治疗输血依赖型地中海贫血（TDT）的效果，评价单药治疗的优势及局限性。

方法：回顾分析门诊2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受Desirox或DFO治疗的病例资料。

Desirox组58例患儿选择Desirox 20 ～35 mg/（kg·d）治疗，DFO组27例患儿选择DFO 25 ～ 45 mg/（kg·d）治疗，每周5d。自用药起随访1年，每3～6个月检测血清铁蛋白（SF）水平、肝肾功能、血常规。

结果：两组患儿中位年龄、平均铁摄入率及治疗前SF比较差异无统计学意义。随访6个月，Desirox组和DFO组SF下降均值分别为168（-2 650，7 254）ng/mL和170（-260，599）ng/mL（P＞0.05）。Desirox组SF下降与剂量呈正相关（P＜0.05）。随访7 ～12个月，Desirox组与DFO组SF下降均值分别为212（-370，795）ng/mL和-1 330（-2 454，-206）ng/mL（P＜0.05）。

结论：Desirox较DFO治疗TDT有优势，宜使用耐受范围内最大剂量。Desirox可稳定SF，宜长期用药。DFO安全剂量用于大量输血患儿效果不佳。