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Desirox治疗铁质积聚效果如何?

郭药师
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2025-01-20 11:19:47
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Desirox是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂,于2005年11月获得FDA批准,用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。

2012年12月Desirox获欧盟委员会批准,用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依 赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者慢 性铁过载的治疗。

那么,Desirox治疗铁质积聚效果如何?

Desirox治疗铁质积聚的治疗效果:

分析Desirox治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的效果。

选取2015年10月-2017年10月收治的重型β-地中海贫血所致铁过载患儿46例,按照随机数字表法将其分为Desirox组和去铁胺组,各23例。

Desirox组口服Desirox治疗,去铁胺组皮下泵注去铁胺治疗,比较两组用药1年后疾病控制效果、用药前后血清铁(SI)、铁蛋白(SF)、脑钠肽(BNP)、肌钙蛋白I(cTnI)及尿铁蛋白(UF)水平、用药前后肝脏及心脏MRI T2值及用药不良反应情况。

结果:Desirox组疾病控制率100%,高于去铁胺组的78.26%(字2=5.610,P=0.018);用药后,Desirox组血清SI、SF、BNP和cTnI水平均低于去铁胺组,UF水平、肝脏及心脏MRI T2值均高于去铁胺组,差异均有统计学意义(P<0.05);Desirox组不良反应发生率低于去铁胺组(P<0.05)。

结论:Desirox治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿较去铁胺疾病控制效果更佳,能有效降低血清SI、SF、BNP和cTnI水平,减轻铁过载对肝脏和心脏的负荷,且用药安全性较高。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。

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