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Desirox治疗铁质积聚的效果怎么样呢?

郭药师
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2025-01-21 04:10:35
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Desirox是诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品,是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂,获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。

那么,Desirox治疗铁质积聚的效果怎么样呢?

Desirox治疗铁质积聚的治疗效果:

研究Desirox-去铁胺序贯疗法治疗重型β-地中海贫血(β-TM)铁过载的疗效和安全性。

方法:将输血及伴有铁过载的β-TM患儿150例,随机分为3组,分别应用Desirox(Ⅰ组)、Desirox-去铁胺序贯疗法(Ⅱ组)、去铁胺(Ⅲ组)治疗,统计分析3组患儿的临床资料、治疗的依从性。观察期1年。

结果:3组患儿输血总量无差异,治疗前后SF比较Ⅰ组、Ⅱ组均明显降低,治疗后Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显降低(P<0.01)。治疗前后骨龄延迟病例比较Ⅰ组、Ⅱ组明显减少,治疗后Ⅲ组较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多(P<0.01)。

Ⅰ组、Ⅱ组治疗后肝功能异常病例均较治疗前明显减少,治疗后肝功能异常病例Ⅱ组较Ⅰ组、Ⅲ组明显减少(P<0.05)。Ⅲ组依从性不良病例较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多(P<0.01)。治疗后身高和体重增长Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显增加(P<0.01)。

结论:Desirox-去铁胺序贯疗法治疗β-TM铁过载是安全有效的,而且具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。可以作为治疗铁过载的方案之一。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。

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