




Desirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载,那么,Desirox作用效果是什么呢?
Desirox的作用:
慢性铁超负荷是严重的症状,并且器官衰竭可由于产生的铁沉积物而发生。当心脏或肝脏受到影响时,该症状可威胁生命。铁超负荷通过给予铁螯合剂而得到治疗,该铁螯合剂驱动铁沉积物进入可溶性复合物,该可溶性复合物可被排出机体。许多患者如地中海贫血、铁粒幼红细胞贫血、骨 髓增生异常综合征和再生障碍性贫血等患者需要长 期依赖输血治疗,导致体 内铁沉积增加,继发输血相关性铁过载,从而引起组织损伤及多个脏器的功能损害,心脏并发症包括心肌梗塞、充血性心力衰竭、心律失常是最常见的死亡原因。
铁螯合剂是 一种建立在定向与体内铁离子结合,有效地提高铁的排泄,降低体内铁的含量及其在 各器官的病理性沉积 的新型除铁治疗 的手段,也是目前治疗铁过载唯一有效的药物。铁螯合剂的应用大大降低了长期输血患者的死亡率并提高了生活质量,其临床应用一直受到广泛的关注和重视。目前应用于临床的铁螯合剂主要包括去铁胺DFO、去铁酮DFP、地拉罗司 。
Desirox的效果:
研究表明,Desirox有良好的安全性和耐受性,且能显著降低心脏、肝脏铁负荷,易于被患者接受。同时,其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌)、抗细胞增殖、抗疟疾、抗氧化应激损伤、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性;可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。