




Deferasirox是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂,于2005年11月获得FDA批准,用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。
2012年12月Deferasirox获欧盟委员会批准,用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依 赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者慢 性铁过载的治疗。
2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症,用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。
那么,Deferasirox治疗铁质积聚的疗效如何呢?
Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果:
探讨Deferasirox、去铁酮及去铁胺在治疗重型地中海贫血患者铁负荷的临床疗效。
将既往诊断并在治疗随访过的重型地中海贫血铁过载患者,选择经MRI T2技术检测心脏及肝脏铁过载的患者50例,随机分为去铁胺治疗(DFO)组18例、去铁酮治疗(DFP)组22例、Deferasirox组治疗(DFX)组10例,统计分析3组患者入院时的基线资料,治疗前后血清铁蛋白(SF)值,心脏MRI T2值,肝脏MRI T2值的变化.结果 3组血清SF值差异无统计学意义(F=3.089,P>0.05);3组肝脏MRI T2值差异无统计学意义(F=0.131,P>0.05);3组心脏铁负荷 MRI T2值差异有统计学意义[(34.27 ±6.30)、(23.0±2.79)、(21.8±2.20)ms;F=39.54,P<0.05]。
结论:去铁胺、去铁酮、Deferasirox都可以有效缓解重型地中海贫血患者铁负荷,其中以去铁酮治疗地中海贫血患者在心脏铁过载效果优于去铁铵及Deferasirox,值得在临床中推广。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。