Bedaquilin的治疗效果怎么样呢？

2019年08月20日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Bedaquilin（贝达喹啉片），作为组合疗法的一部分，用于年龄在12-18岁、体重至少30公斤（66磅）的多药耐药肺结核（MDR-TB）青少年患者的治疗。

那么，Bedaquilin的治疗效果怎么样呢？

Bedaquilin基于痰培养转化时间通过FDA的加速批准程序获批，进一步的完全批准，将取决于确认性临床试验中对临床受益的验证和描述。

此次批准，基于一项单臂、开放标签II期研究的数据。该研究入组了15例确诊或疑似MDR-TB儿科患者。研究中，患者接受了为期24周的推荐剂量Bedaquilin与背景方案联合治疗。Bedaquilin的治疗方案与成人相同：前2周每天一次400mg，之后22周每周3次200mg。在基线时培养阳性肺MDR-TB患者亚组中，治疗第24周时，Bedaquilin治疗使6/8（75%）的患者转化为阴性培养物。研究中，最常见的药物不良反应为关节痛（6/15，40%）、恶心（2/15，13%）、腹痛（2/15，13%）。在所有15例儿科患者中，Bedaquilin治疗期间没有死亡。所观察到的实验室异常情况与成人中相似。

此次扩展标志着强生Bedaquilin儿科研发项目的第一个监管里程碑，额外的全球监管提交在计划中。目前，该公司正在开展进一步的研究，使用一种儿科配方的Bedaquilin用于12岁以下儿童患者。